on 28 lipca, 2022

Co jakiś czas pojawiają się wieści, informacje od badaczy zaangażowanych w walkę przeciwko chorobie Parkinsona. Nie inaczej jest tym razem. Na portalu Fundacji M.J. Foxa pojawił się właśnie taki artykuł pt.:

Wiem, wiem, szukacie tłumaczenia. Oczywiście zaraz pojawi się jako tytuł przetłumaczonego artykułu. Co z niego wynika? Dużo czy mało? Dla specjalistów neurologów wymowa artykułu może być inna niż dla przeciętnego pacjenta z ch.P. Dla mnie, jak napisałem w tytule postu, jest to światełko w tunelu. Chociaż zatrzymać postęp choroby. Potem można dalej popracować nad “cofnięciem czasu”, aczkolwiek to zapewne sto razy trudniejszy temat niż “zatrzymanie”, o ile w ogóle możliwe.

Proszę przeczytać. Może i u Was, drodzy czytelnicy, pojawi się to małe, symboliczne światełko. Oby stało się realne.

Najnowsze wysiłki na rzecz opracowania szczepionki przeciwko chorobie Parkinsona

autor: Karen Wu

Niedawny artykuł – widok poniżej

z laboratoriów badawczych informuje , że szczepionka spowalniająca lub zatrzymująca chorobę Parkinsona – która otrzymała wczesne finansowanie z Fundacji Michaela J. Foxa – jest bezpieczna i indukuje przeciwciała . Naukowcy niedawno ukończyli randomizowane pierwsze badanie na ludziach UB-312, szczepionki, która, jak mają nadzieję, okaże się skuteczna przeciwko chorobie Parkinsona. W tej fazie badania, zakończonej przez Vaxxinity jako część trwającego badania klinicznego, zbadano skuteczność i bezpieczeństwo szczepionki w blokowaniu toksycznego gromadzenia się białka alfa-synukleiny – patologicznego znaku rozpoznawczego choroby Parkinsona i priorytetowego celu w opracowywaniu leków .

Po prostu szczepionki są używane do indukowania przeciwciał w organizmie do walki ze szkodliwymi działaniami. MJFF sfinansował wysiłki mające na celu opracowanie metod oceny, czy przeciwciała wytworzone u zaszczepionych osób skutecznie neutralizują i redukują nieprawidłowe nagromadzenie alfa-synukleiny. Firma Vaxxinity przetestowała cykliczną amplifikację nieprawidłowego fałdowania białka (PMCA) jako narzędzie pomiarowe do wykrywania skuteczności szczepionki i uzyskała pozytywne wyniki. Wyniki te ułatwiły najnowsze badania mające na celu zapewnienie tolerancji u ludzi.

Do osobistego badania włączono 50 kwalifikujących się uczestników bez PD, którzy otrzymali trzy rundy szczepionki lub zastrzyki placebo w pierwszym, piątym i 13. tygodniu. Spośród 50 uczestników 23 otrzymało wszystkie 3 dawki i doszli do wniosku, że szczepionka jest ogólnie bezpieczna, dobrze tolerowane i indukowane przeciwciała przeciw alfa-synukleinie. Dzięki tym wynikom naukowcy mają nadzieję, że ta szczepionka może zmniejszyć, a nawet zablokować nagromadzenie alfa-synukleiny i zapobiec neurodegeneracji (przyczynie degeneracji motorycznej i objawów niemotorycznych).

Naukowcy będą dalej oceniać uczestników pod kątem kolejnych kroków. Wyniki te wzbudzają podekscytowanie społeczności PD, gdy idziemy naprzód, mając na celu opracowanie skutecznych terapii i terapii, które spowolnią lub zatrzymają postęp choroby Parkinsona.

Uzasadnienie badania: Choroba Parkinsona (PD) charakteryzuje się nagromadzeniem nieprawidłowo sfałdowanych form alfa-synukleiny. Szczepionka zaprojektowana do zwalczania tego nieprawidłowego białka wykazała bezpieczeństwo, tolerancję i zdolność do wywoływania odpowiedzi immunologicznej w badaniu klinicznym fazy 1a u zdrowych osób. Ponieważ ten kandydat na szczepionkę, zwany UB-312, przechodzi do testowania u osób z PD, potrzebne są metody oceny, czy przeciwciała wytwarzane u zaszczepionych osób skutecznie neutralizują nieprawidłową alfa-synukleinę. W tym badaniu badamy, czy metoda, która wykrywa bardzo małe ilości nieprawidłowo sfałdowanych białek w biopłynach, może określić, czy UB-312 zmniejsza nieprawidłową alfa-synukleinę u osób z PD.

Hipoteza: Stawiamy hipotezę, że Protein Misfolding Cyclic Amplification (PMCA) – metoda szybkiego wykrywania niewielkich ilości nieprawidłowo sfałdowanych białek – będzie wystarczająco czuła, aby umożliwić ocenę skuteczności UB-312 w zmniejszaniu nieprawidłowych form alfa-synukleiny w płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) osób z PD.

Projekt badania: Szczepionka UB-312 przechodzi obecnie do fazy 1b badania w celu potwierdzenia bezpieczeństwa i immunogenności dwóch dawek u osób z PD. Przeciwciała indukowane przez immunizację UB-312 u osób uczestniczących w naszym badaniu klinicznym zostaną oczyszczone z surowicy i scharakteryzowane pod względem właściwości wiążących i neutralizujących, w tym ich zdolności do blokowania agregacji nieprawidłowej alfa-synukleiny mierzonej przez PMCA. Bezpośrednia ocena nieprawidłowej alfa-synukleiny przez PMCA zostanie również przeprowadzona na próbkach CSF pobranych od uczestników otrzymujących leczenie UB-312 lub placebo.

Wpływ na diagnostykę/leczenie choroby Parkinsona: Jeśli się powiedzie, projekt ten zwiększy wykorzystanie PMCA jako metody oceny neutralizacji alfa-synukleiny w przyszłych badaniach klinicznych, ułatwiając szybsze ustalenie, czy badane leki wykazują oczekiwany mechanizm działania w leczeniu PD.

Kolejne kroki rozwoju: W połączeniu z pomiarami wyników klinicznych, ta metoda oceny nieprawidłowej alfa-synukleiny zostanie wdrożona w badaniach klinicznych fazy 2 u osób z PD w celu dalszej oceny jej wartości predykcyjnej dla monitorowania skuteczności klinicznej.