Wykorzystujemy artykuł ze stron Fundacji M.J.Foxa (MJFF) celem przybliżenia tematu możliwości wykorzystania nowego leku dla chorych na ch.A. w leczeniu Parkinsona. Było o tym ostatnio głośno. Artykuł zainteresuje głównie parkinsoników z problemami z pamięcią i zaburzeniami poznawczymi, tymi, które są wspólne w obu chorobach.
Miłej lektury
Co nowy lek w chorobie Alzheimera oznacza dla chorych na Parkinsona?
O nowym leku na chorobę Alzheimera – Aduhelm (aducanumab) – było ostatnio głośno. Jest to pierwsza terapia choroby Alzheimera (AD) od 2003 roku i pierwsza, która jest ukierunkowana na proces chorobowy, a nie tylko na objawy.
Chociaż istnieją różne opinie na temat zatwierdzenia leku, wiele osób i rodzin z chorobą Alzheimera (jak również tych z chorobą Parkinsona) zastanawia się, co to może oznaczać dla ich opieki i codziennego życia.
Aby uzyskać odpowiedzi na te i inne pytania, rozmawialiśmy z Melissą Armstrong, MD, MSc, profesorem nadzwyczajnym i dyrektorem w Dorothy Mangurian Clinical-Research Headquarters for Lewy Body Dementia na Wydziale Neurologii Uniwersytetu Florydy.
Fundacja Michaela J. Foxa (MJFF): Upewnijmy się, że wszyscy jesteśmy na tej samej stronie. Opowiedz nam trochę o aducanumabie.
Melissa Armstrong (MA): Istnieją białka, które zlepiają się w mózgach osób z chorobą Alzheimera, Parkinsona i innymi chorobami mózgu. Jednym z białek, które zlepia się w chorobie Alzheimera jest amyloid. Mamy nadzieję, że jeśli zmniejszymy ilość grudek amyloidu, możemy spowolnić postęp choroby.
W badaniach klinicznych aducanumab zmniejszał grudki amyloidu widoczne na specjalistycznych skanach mózgu. Nie jest jednak jasne, czy zmniejszanie tych grudek pomagało na pamięć i myślenie. W niewielkiej grupie ochotników z wczesną (łagodną) postacią choroby Alzheimera, którym podawano najwyższą dawkę aducanumabu, zaobserwowano niewielką poprawę w testach pamięci i myślenia. Nie jest jednak jasne, czy i jak przekłada się to na poprawę w życiu codziennym.
Ponieważ aducanumab został zatwierdzony na podstawie zmian w skanach mózgu (raczej nie poprawy pamięci i myślenia), Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) wydała warunkowe zatwierdzenie leku. Oznacza to, że firma Biogen, producent aducanumabu, musi teraz przeprowadzić badania uzupełniające, aby sprawdzić, czy pamięć i myślenie poprawią się, gdy poprawią się skany mózgu.
MJFF: Jestem pewna, że podobnie jak wielu lekarzy, otrzymuje Pani wiele pytań dotyczących aducanumabu. Co mówi Pani pacjentom i rodzinom?
MA: Lekarze muszą się jeszcze wiele dowiedzieć, zanim będą mogli szerzej zaoferować aducanumab. Terapia jest comiesięczną infuzją (podawana jest przez kroplówkę), a nie pigułką, którą można kupić w aptece. Trzeba więc podjąć decyzje logistyczne, w tym:
Kto będzie przepisywał aducanumab?
Aby przepisywać ten lek, lekarze potrzebują odpowiedniej wiedzy, sprzętu do badań, personelu i innego wsparcia biurowego. Może się zdarzyć, że tylko specjaliści od choroby Alzheimera i demencji będą w stanie przepisać lek, na przykład. (I, niestety, istnieje niedobór tych specjalistów, co może ograniczać dostęp i prowadzić do długich list oczekujących).
Kto może być dobrym kandydatem?
FDA zatwierdziła aducanumab dla osób z chorobą Alzheimera. Ale badania obejmowały tylko osoby z łagodnymi zaburzeniami poznawczymi (MCI) spowodowanymi chorobą Alzheimera lub wczesną chorobą Alzheimera. Wielu lekarzy może uważać, że aducanumab najlepiej stosować tylko u osób z tymi wczesnymi zmianami.
Jakie badania mogą być wymagane?
Wszyscy uczestnicy badania aducanumabu mieli wykonane specjalistyczne skany mózgu, zwane PET, które wykazały obecność grudek amyloidu w mózgu. Przed rozpoczęciem przyjmowania aducanumabu pacjenci mogą wymagać tego typu badań. (Niestety, skanowanie nie jest obecnie pokrywane przez ubezpieczenie i jest drogie). Alternatywą może być nakłucie lędźwiowe, które bada płyn wokół rdzenia kręgowego na obecność amyloidu.
Podczas przyjmowania aducanumabu pacjent będzie potrzebował kilku badań MRI mózgu. Mogą one się wiązać z efektami ubocznmi, do których należą zapalenie mózgu lub krwawienie. Prawie 40 procent osób biorących udział w badaniach klinicznych doświadczyło jednego z tych efektów ubocznych, ale większość z nich nie miała objawów.
Jak długo należy kontynuować leczenie?
Nie jesteśmy do końca pewni. W badaniach, uczestnicy otrzymywali comiesięczne infuzje aducanumabu przez 18 miesięcy. Lekarze zastanawiają się więc, czy podawać go przez 12 lub 18 miesięcy, a następnie przerwać, jeśli wynik skanu mózgu się poprawi? Następnie wykonywać regularne skany mózgu, aby sprawdzić, czy amyloid powrócił? To nie było badane, więc tak naprawdę nie wiemy. Miejmy nadzieję, że więcej badań dostarczy więcej wglądu.
Czy ubezpieczenie to pokryje?
Nie jesteśmy pewni, ile z kosztów pokryją Medicare i inni ubezpieczyciele. (Jest koszt leku, ale także dodatkowe koszty skanowania mózgu, wizyt lekarskich i innych). Nie jesteśmy również pewni, kto będzie miał pokryte koszty – wszyscy ludzie z chorobą Alzheimera czy tylko ci z wczesnymi stadiami choroby, jak ci z badań? Nie wiemy, kiedy Medicare i ubezpieczyciele będą podejmować te decyzje, ale to może być miesiące lub więcej.
MJFF: Niektóre – nie wszystkie – osoby z chorobą Parkinsona doświadczają znaczących zmian w myśleniu i pamięci. Co oni i ich rodziny powinni wiedzieć o aducanumabie?
MA: Sama choroba Parkinsona może powodować demencję. (Nie zdarza się to u wszystkich chorych na Parkinsona.) W tych przypadkach nie jest to choroba Alzheimera i nie jest związana z amyloidem. Nie spodziewalibyśmy się więc, że aducanumab pomoże, ponieważ aducanumab celuje w białko amyloidu.
W chorobie Parkinsona białkiem sprawiającym kłopoty jest alfa-synukleina. Naukowcy uważają, że grudki tego białka mogą przyczyniać się do rozwoju choroby Parkinsona. Mogą one również przyczyniać się do zmian w myśleniu i pamięci u osób, które mają te objawy. Badania kliniczne testują obecnie ponad tuzin różnych terapii przeciwko alfa-synukleinie z nadzieją na usunięcie tego białka w celu spowolnienia lub zatrzymania choroby.
To prawda, że u niektórych osób z chorobą Parkinsona występuje również amyloid. Ale usuwanie amyloidu bez usuwania alfa-synukleiny, przy użyciu nowej terapii, takiej jak aducanumab, na przykład, może nie pomóc wiele. (I wiąże się też z możliwymi skutkami ubocznymi).
W przyszłości, dla osób z różnymi rodzajami białek w mózgu, lekarze mogą być w stanie korzystać z wielu terapii, z których każda jest ukierunkowana na inne białko.
MJFF: Czy jest jeszcze coś, co powinniśmy wiedzieć?
MA: Wszyscy bardzo, bardzo, bardzo chcemy nowych metod leczenia choroby Alzheimera. Jest to ogromna, niezaspokojona potrzeba. Wciąż jest niezaspokojona, nawet z aducanumabem. Chcę więc podkreślić znaczenie kontynuowania badań nad lekami na chorobę Alzheimera. I ciągłą potrzebę ochotników do udziału w tych badaniach.
Jak wielu już powiedziało, aducanumab jest początkiem, a nie końcem. Nie jesteśmy pewni, czy i jak bardzo aducanumab pomoże. Jest też mało prawdopodobne, aby zadziałał u każdego pacjenta z chorobą Alzheimera. Jeśli Ty lub Twój bliski rozważacie zastosowanie aducanumabu, współpracuj ze swoim lekarzem, aby dobrze zrozumieć, co ten lek może, a czego nie będzie w stanie zrobić dla Ciebie.
Rachel Dolhun, MJFF, wiceprezes ds. komunikacji medycznej.
tłumaczenie opracował Andrzej Kropidłowski
Comments are closed